2024/10/24
FDAの計画は臨床試験の包括性を高めるのに十分か？
DDWエディターのリース・アームストロングは、臨床試験における多様性を促進する最近のFDA計画が、問題の規模に取り組むのに十分かどうかを検証しています。 今年6月、米国食品医薬品局（FDA）は、臨床試験における不特定多数の人々の参加を促進するためのガイダンス草案を発表しました。
FDAの「臨床試験における不特定多数の参加者の登録を改善するための多様性行動計画」は、臨床試験に登録する歴史的に不特定多数のコミュニティの人々の数を増やし、最終的に試験中の治療法を使用する可能性のある患者のタイプに関するデータをFDAが収集するのを支援するために発表されました。
多様な患者グループを持つことは、治療法を使用する人々の幅広い集団を確実に代表するために不可欠です。また、FDAや製薬業界にとっても、疾患や治療法が地域によってどのように使い分けられ、どのように発生するのかを知るのに役立ちます。
これは、歴史的な行動が特定のコミュニティと医療提供者の間の信頼に大きな影響を与えた問題です。DDWは昨年、モレキュラーデバイスの戦略・イノベーション担当副社長であるシャンタヌ・ダミジャに、臨床試験における多様性の欠如という問題について話を聞きました。ダミジャは、臨床試験へのマイノリティの参加を妨げるものとして、アフリカ系アメリカ人男性の未治療梅毒の影響をインフォームド・コンセントなしで研究したタスキギー研究を指摘しました。
臨床試験への組み入れを改善しようとする最近の努力は、必ずしも大きな成果を上げていません。例えば、IQVIAの最新レポート「Global Trends in R&D 2024」によると、黒人／アフリカ系アメリカ人およびヒスパニック系患者の臨床試験組み入れ率は、過去10年間、米国の人口統計学的水準に達していません。
特に米国では、内分泌学、神経学、心臓血管学、ワクチンなどの分野で、他の治療分野と比較して患者の組み入れレベルが高くなっています。
がん領域では、2023年に米国で実施された臨床試験のみで、黒人やアフリカ系アメリカ人の背景を持つ患者の割合が約7％であったことから、様々な治療領域で地域社会との関わりを深める必要があることが浮き彫りになりました。
様々な疾患や提供される医療サービスが転帰にどのような影響を与えるかを考えると、これは特に懸念すべきことです。例えば、米国がん協会は、医療格差が黒人コミュニティに影響を与える可能性があることを指摘し、アフリカ系アメリカ人のがん負担がいかに高く、がん治療においてより大きな障害に直面する可能性があると述べています。同団体によると、黒人は米国内のほとんどの癌において、どの人種グループよりも死亡率が高く、生存期間も短い。
臨床試験における多様性とインクルージョンに取り組む努力は以前からなされてきましたが、今のところ、各機関が期待するような結果は得られていません。2022年、FDAは臨床試験における被験者不足に対処するためのガイダンス草案を発表しました。しかし、IQVIAの報告書によると、2022年4月から2023年4月までの間に、87％が多様性と包括性の計画を完了していたにもかかわらず、IQVIAの分析で許容される必要な多様性情報を封じ込めた試験はFDAの調べではわずか6％であったとのことです。
FDAの新しい計画について、グリーンファイアのシニア品質・リスク・規制コンプライアンススペシャリストであるスーザン・ショーター氏は次のように述べています：
「多様性行動計画は現在、第III相臨床試験に焦点を当てており、臨床試験におけるスポンサーの登録目標を文書化することを目的としています。また、登録目標の根拠を示すとともに、スポンサーがどのようにその目標を達成するつもりなのか、その詳細を示すことも求められています。例えば、希少疾患の臨床試験の場合、FDAは参加者のターゲティングを支援するために患者登録などの情報源を利用することを推奨しています。
「最終的に、Diversity Action Planのガイダンスは、医療に存在する不平等を認識し、それに対処することを目的としています。臨床研究における多様性を高めることは非常に重要であり、この努力は、より広範な潜在的消費者、特に従来適切な代表者がいなかった集団において、治療法や医薬品の高い安全性と有効性を確保するのに役立ちます。
この新しいガイダンスの草案がどれほどの影響を与えるか確認できるようになるまでには、まだ時間がかかるでしょう。これは、2022年に発表された以前のガイダンスに代わるFDAによる新たなステップです。
重要なことは、新ガイダンス草案では、臨床試験依頼者に試験の多様性行動計画の提出を求めるだけでなく、企業に対し、初期試験を含む臨床開発プログラムの包括的な多様性計画の策定と実施を開始するよう勧告していることです。
開発プロセスの初期段階において、治療法が異なる集団にどのような影響を与えるかを判断することは、特定の分子のリスクの早期発見に役立つだけでなく、その後の臨床試験における多様性の拡大を促す可能性があります。
シャンタヌ・ダミジャはDDWに対し、人工多能性幹細胞（iPS細胞）を利用することで、臨床試験における懸念を払拭することができると説明。
「薬剤開発プログラムに関連するリスクの早期発見に関連する明らかな利点に加え、集団の違いを組み込んだin vitroスクリーニング戦略は、臨床試験における多様性を促進する可能性があります。
「例えば、アジア人男性は、ある医薬品が自分にとって安全かどうかについて懸念を持つかもしれません。しかし、もし誰かがこう言えば 「ヒトに関連する細胞モデルでテストした結果、アジア人にはリスクがない、あるいは低いことがわかりました。
「この研究は、参加資格の拡大にも役立ちます。例えば、臨床研究者は、発育毒性について不明な点があるため、妊婦を登録したがらないことがよくあります。今、iPSCは基本的に発生の合図を模倣しているので、iPSC駆動のオルガノイドモデルで発生毒性の評価を始めることができます」。 この記事は Drug Discovery Worldに掲載された ものを許可を得て転載したものです。
この記事は Drug Discovery Worldに掲載された ものを許可を得て転載したものです。
